对话「自制药救儿父亲」：很多孩子都在等死，我想做点事
划重点：
- 1、徐伟坦言，生活上，儿子灏洋根本离开不人，而寻医治病的路又极为坎坷——在全国乃至世界范围内，都很难买到救治的药。
- 2、徐伟说，他不想以个人名义接受捐赠，对于那些捐款，部分将用于我孩子的治疗，另外则会转移到病友群的组织账户上，捐款平台统一监管。
- 3、卫健委回应称，只要他不售卖，就不存在危害社会，同时有关部门就不会干涉。
钛媒体注：本文来源于微信公众号新浪科技（ID：techsina），作者 | 徐菀蕾，编辑 | 韩大鹏，钛媒体经授权发布。
电影《我不是药神》中，为了帮助一群慢粒白血病患者，商人程勇冒险从外国“代购”便宜的仿制药，上演了一个游走在道德与法律边界的故事。
而一位真实世界里的“药神”，在近日同样牵动着无数人的心。故事里的主角是一位名叫徐伟的父亲，他的“病人”则是自己2岁的小儿子灏洋。
灏洋大概在1岁时被确诊患上了Menkes综合症（以下简称Menkes）。这是一种遗传性的罕见病，人体由于X染色体上发生基因变异，导致吸收不了铜离子，大多的病例见于男童。因为缺铜，Menkes患儿无法正常发育，还会出现退行性神经病变。
“他不能抬头，无力吞咽，身体也非常软，并且有很多的并发症”，徐伟对新浪科技坦言，生活上，儿子灏洋根本离开不人，而父子俩寻医治病的路又极为坎坷——在全国乃至世界范围内，都很难买到救治的药！
如何才能拯救孩子
徐伟找到一家肯接单子的药厂，一连串申报、检验、审批流程下来，等到药剂上市至少需要几年时间。“不可行，不现实，第一费用太贵了，第二时间太长，孩子等不起。”
于是，这位父亲最终选择了一条少有人走的路，他决定自己制药。其后，徐伟大量搜集Menkes相关的资料，逐字去翻译国外文献，然后以公司名义购买原材料，找到共享实验室第一次制药，并且在兔子和自己身上试验，整个研发过程，不过1个多2个月的时间。
人们震撼于一位父亲为了给孩子治病的“疯狂”，也惊叹于一个步入中年、只有高中学历的普通人，是如何“啃下”外文论文中那些晦涩难懂的知识点，攻克一般人不敢想象的层层难关。
至今，灏洋每天晚上都会坚持注射组氨酸铜，和同龄的患儿相比，他的情况要更乐观一些。“姐姐逗他的时候，他还会哈哈哈地笑，有时候也会自己动动手，动动脚。”徐伟说，他希望通过自己故事，能够助推基因药物的研发加快，毕竟每一种基因病背后都是无数条人命。
近日，针对“徐伟自制药”的问题，卫健委回应称，只要他不售卖，就不存在危害社会，同时有关部门就不会干涉。
徐伟培养的干细胞
“每种基因病背后，都是无数条人命”
新浪科技：在正式制药前，孩子曾经接受过哪些治疗方案？从什么时候开始，您下定决心要自己制药？
徐伟：全国医院都没有这个药（组氨酸铜），所以也没有治疗方案。在确定国内没办法买到药，药厂也不可能帮忙制备的情况下，就决定要自己制药了。孩子是去年2月份进行基因采样，然后因为疫情影响，拿到报告已经快5月，6月中国人民解放军总医院（301医院）的医生想帮我们尝试用鸡尾酒疗法，但是两个星期以后也没有效果。8月就开始了第一次制药。
新浪科技：真实地着手去制药前，这个准备过程大概持续了多长时间？
徐伟：大概一个半月，那段时间进行了大量资料搜索，然后不懂得就查，有时间就查，只要一闲下来就开始查，一点一滴地积累。当时觉得挺痛苦，现在想起来也没有那么痛苦。当时痛苦了，也只能是忍着，没办法，必须得学，为了孩子。
新浪科技：在上海共享实验室，是您第一次也是唯一一次在外制药，是否对安全性问题有过担心？当时对自己有信心吗？
徐伟：最难的部分应该是最开始，怎么理解这些知识，从什么都不知道，然后开始慢慢地查。只能通过不停查询文献，来确保制备化合物的安全性。现在回想起来确实没有太复杂，这个化合物的合成也比较简单，而且论文里面都有方法，其实只要看懂了，比如说需要一些什么条件，然后去把它找齐，将化合物制备出来还是蛮有信心的。
新浪科技：对于现在罕见的基因疾病，目前最根本的一个治疗方案还是基因疗法。据您了解，现在基因疗法在国内是一个怎样的水平？
徐伟：因为这种基因疾病特别多，所以大部分人肯定是先关注患病人群比较多的疾病。所以基因疗法是一个慢慢发展的状态。我也希望通过我的故事能够助推基因药物的研发加快，因为毕竟每一种基因病背后都是无数条人命。
新浪科技：伊利司莫铜和组氨酸铜都可以常态化地制造出来。那孩子注射和您制药的频率，大概是怎样的情况？
徐伟：组氨酸铜每天还坚持注射，伊利司莫铜我们用了3个月，现在停掉了，因为是静脉注射，先让血管恢复一下。现在组氨酸铜一个月会制备一次，伊利司莫铜因为停用了，目前就不需要制备了。我们在家也买了仪器，在家给孩子做尿检，预防他的尿路感染。
新浪科技：您目前也在做干细胞实验和基因编辑器的研发，目前有什么成果？进度如何？目标是什么？
徐伟：目前成果就是干细胞已经培养出来了，然后我需要做完相关的检测，确保安全性以后就回收给孩子。干细胞能够起到一个什么样的作用，对于这个病来说还不确定，但是通过它的机理，应该可以去极大地改善孩子的并发症，提高他的免疫力，重塑他的血管。
“我们都生活在阴沟里，但仍有人仰望星空
“制药要经过国家审批，所以我做的是化合物”
新浪科技：当时为什么会接受媒体最初的采访？
徐伟：采访是通过了罕见病发展中心联系上的。当时我觉得，光靠自己的话，进度已经到了一个瓶颈，伊利司莫铜、组氨酸铜、干细胞都算比较简单，但是基因治疗靠我一个人的话，第一个是资金上扛不住，第二是进度上会慢很多，而且我自己已经有了成果了，相信在看到我的希望后，有人会愿意把这个希望变得更大，所以还是希望能获得大家的帮助。
新浪科技：当时有想到，会有这么大舆论的反响吗？
徐伟：没有。我当时想的是肯定会有风险，因为我其实知道，自己制药这种事情可能会博人眼球，据我了解，罕见病的群体当中，也很少有人会这样做，有人做了，可能也会尽量地隐瞒。但为了孩子，只要他能有多一份的希望，我就豁出去了。
新浪科技：您的事迹引发了很多关于法律层面的讨论，比如药物监管和行医资格的问题，您是怎么看待这个问题的？
徐伟：行医资格的问题我觉得我没有涉及到，因为我并没有把自己当成一个行医者，我也只是在群里面分享我获得的知识而已，所以这是一个病友群里面的交流。
制药方面的话，首先它并不是一个药，如果要定义为一个药的话，它必须要经过国家审核才能成为药，所以我觉得我制备的是一个化合物，刚好这个化合物对我的孩子的病是有帮助的。
新浪科技：另一个很现实的问题，就是关于这个药的分享，可能很多患儿家长也是需要的。但法律层面这是有风险的。您目前怎么看待这个问题？有什么诉求？
徐伟：暂时也没有解决办法，原来是因为没有获得关注，所以我也没有太多的精力去想这个事，我更多的精力是放在自己孩子身上，比如像干细胞这一块。
现在我也想为病友做一点事情，通过媒体报道获得有关的帮助，不管是从法律层面上或者是有关部门方面，看看能不能够尽量地去避免这种尴尬的局面。
很多孩子都在等死，然后没有药用，刚好我也可以制备出来，国家也没有别的药企愿意去制备，但是因为法律法规的问题，怎么样能够打破这种僵局，因为本身我是抱着一颗初心，想能帮助更多的人。
徐伟培养的干细胞
“已花三四十万，救活了才是最关键的”
新浪科技：人到中年，孩子的病，有改变您对于生命和死亡的看法吗？
徐伟：以前可能像大部分人一样，为了更好地去改善自己的生活，为了赚钱，为了把生活质量提高。其实这些从根本上来说，都是人的一个欲望，但没有办法去说，是真正上的有意义。
但是从孩子得病以后，开始去理解到底死亡是什么，怎么去理解死亡。所以当时想通了，当你理解了死亡，你才知道什么样的事情是有意义的，所以当你的孩子面对死亡的时候，你之前所追求的一切，实际上都变得不重要。反而是想怎么去治好他，哪怕就算治不好，怎么去赋予他生命的意义。
所以如果是他治好了，或者是实在没办法，很遗憾地失败，我想我也不会像以前一样，那么把提高生活质量，把一些物欲看成是第一位的东西。
新浪科技：孩子的病给您的家庭关系带来什么影响？
徐伟：主要有矛盾，我是一直坚持怎么样都要给孩子治病，其他家人的想法就是，能过一天算一天，好好地带着孩子。对于制作化合物这件事，家人当时也不同意，但我是成年人了，我决定的事情我自己可以去做，也不需要说服谁。
新浪科技：孩子治病至今，花费了多少？您目前的收入是否可以支撑孩子和家庭的日常开销？
徐伟：算上原料，然后改造实验室等等，大概用了30至40万元左右，具体我没太算过。现在基本没有收入了，比较着急的话就刷信用卡，然后之前还有一些积蓄，现在用了反正也就差着2、3万，不算太多。
钱我其实想的并不是太多，因为不行就卖车、卖房子、抵押贷款，需要孩子有希望，先把孩子救活了才是最关键的，钱慢慢都可以挣，人没了就什么都没了。
新浪科技：您的故事鼓励了很多药学、生物学的学生，如果有机会，您希望对他们说什么？
徐伟：很多学医学的学生都跟我留言，终于知道学这个的意义，我蛮感动的。所以可能之前的话，学习是很枯燥的事情，就是你看不到我学这个东西有什么用。所以其实我觉得真的学习是可以用来治病，救人也有很大的意义。
新浪科技：您现在最大的心愿是什么？您对3岁后的灏洋，有什么期待吗？
徐伟：孩子快点好，最好明天就好了。
新浪科技：您和您的家庭目前最需要外界怎么样的帮助？
徐伟：其实我最需要的帮助是能够有相关的基因治疗，能够帮助我们尽快治疗孩子，这是最迫切，也是最初的目的，希望相关的机构和专家能给提供一些支持。
我也不想以个人名义接受捐赠，但捐赠平台上没有办法通过组织的形式来发起，所以我也会写明，部分款项会用于我的孩子的治疗，部分款项等病友群的组织成立后会转到组织账户上，捐款平台可以监管。
更多精彩内容，关注钛媒体微信号（ID：taimeiti），或者下载钛媒体App
核心关键字： 内容产业相关文章
-
病毒载体基因治疗 CDMO 公司五加和基因完成 A 轮融资
近日，北京五加和基因科技有限公司（以下简称“五加和基因”）宣布完成数千万元A轮融资。本轮融资由怀记投资和翱鹏投资共同投资。WinXCapital凯乘资本担任独家财务顾问。五加和基因及其核心团队专注于基因治疗病毒载体研发、生产近三十年，作为国际公认的三大腺相关病毒（AAV）包装系统发明者之一。公司核心团队成员曾参与建立了中国AAV基因药物临床制品质量标准；公司发明的AAV8-HBV1.3小鼠乙肝模型...
2021-09-28 11:56:05 基因治疗基因病毒 -
首发|专注于病毒载体基因治疗，五加和基因完成数千万元A轮融资
投资界9月28日消息，近日，北京五加和基因科技有限公司（以下简称：五加和基因）正式宣布完成数千万元A轮融资。本轮融资由怀记投资和翱鹏投资共同投资。WinXCapital凯乘资本担任公司的独家财务顾问。五加和基因及其核心团队专注于基因治疗病毒载体研发、生产近三十年，作为国际公认的三大腺相关病毒（AAV）包装系统发明者之一，是国内病毒载体基因治疗的引领者。公司核心团队成员曾参与建立了中国AAV基因药物...
2021-09-28 08:48:40 基因治疗基因病毒 -
如何让孩子在电子游戏中成长！
来源微信公众号：大树镇长最近关于娱乐有很多的争议，之前的娱乐圈整顿，最近对动漫比如迪迦奥特曼的封禁等等，这些话题都可以聊。不过，我今天想借着之前谈游戏的《》，好好谈下如何培养健康的游戏方式，包括家长如何同孩子在游戏上彼此成长，又该从游戏中培养什么能力。也是还一份欠了一个月的欠账吧。为了写这篇我还专门同做玩游戏、游戏的、研究游戏理论的朋友们沟通了下，比较系统的整理了下。第一，当前对于游戏的认知与教育是存在严重问题的。我的读者们要么刚刚经历青少年时代跟父母斗智斗勇玩游戏的经历，有的也可能正在面临这个难题。现在...
2021-09-27 07:50:44 游戏中让孩子电子 -
知识产权强国建设纲要出台，加快大数据、人工智能、基因技术等知识产权立法
创头条9月23日消息 近日，中共中央、国务院印发的《知识产权强国建设纲要(2021-2035年)》提出，要加快大数据、人工智能、基因技术等新领域新业态知识产权立法，建立健全新技术、新产业、新业态、新模式知识产权保护规则。纲要明确，建设面向社会主义现代化的知识产权制度，需要构建门类齐全、结构严密、内外协调的法律体系。同时，构建响应及时、保护合理的新兴领域和特定领域知识产权规则体系。纲要指出，在建立...
2021-09-23 17:55:49 知识产权纲要知识产权保护 -
郭晶晶亲手为孩子编制灯笼 准备家常便饭庆中秋
当初霍启刚和郭晶晶谈恋爱的时候，很多网友都质疑这段感情，结果没想到两个人结婚生子，过起了让人们羡慕的生活，大家也都非常看好他们的婚姻了。郭晶晶亲手为孩子编制灯笼，为家人准备了家常便饭庆祝中秋。感觉郭晶晶和霍启刚的婚姻，真的是模范了。 郭晶晶亲手为孩子编制灯笼 中秋节的标志就是各种各样的灯笼，特别是小孩...
2021-09-22 17:08:52 家常便饭灯笼中秋 -
为什么全世界都不想生孩子了？
作者：卢克文来源公众号：卢克文工作室已获转载授权生育率现在成了全世界大部分国家都头疼的问题。 按最新的全球生育率统计，全球倒数第一的韩国是0.84，倒数第二波多黎各（想不到吧！）是1.03，倒数第三是中国香港地区，仅1.05，新加坡倒数第五，仅1.14，其它重要国家我都讲一遍吧，西班牙是1.24，日本是1.34，加拿大、奥地利是1.46，俄罗斯、泰国是1.5，德国是1.54，荷兰、古巴、澳大利亚、英国是1.6，巴西是1.72（想不到吧！），哥伦比亚是1.8，法国是1.87，越南是2.05，墨西哥是2.1，...
2021-09-20 11:47:59 生孩子全世界都 -
.jpg&w=224&h=120&zc=1)
卢克文：为什么全世界都不想生孩子了？
按最新的全球生育率统计，全球倒数第一的韩国是0.84，倒数第二波多黎各（想不到吧！）是1.03，倒数第三是中国香港地区，仅1.05，新加坡倒数第五，仅1.14，其它重要国家我都讲一遍吧，西班牙是1.24，日本是1.34，加拿大、奥地利是1.46，俄罗斯、泰国是1.5，德国是1.54，荷兰、古巴、澳大利亚、英国是1.6，巴西是1.72（想不到吧！），哥伦比亚是1.8，法国是1.87，越南是2.05，墨西哥是2.1，伊朗是2.15，印度是2.2（想不到吧！），阿根廷是2.25，以色列是3.0。中国过去生育率一...
2021-09-20 08:52:26 生育率国家女性卢克文 -
-
基因编辑疗法企业瑞风生物完成 A+ 轮融资，元生创投领投
9月16日·国内基因编辑疗法企业瑞风生物成功完成数亿元人民币A+轮融资，本轮融资由元生创投领投，创新工场、博远资本、招商证券投资、光大控股等跟投，浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。本轮融资主要用于推进先期开发的产品进入临床阶段和支持管线系统化布。基因编辑技术为生物医药的发展带来了远超想象的革新，在全球范围仍然处于早期发展阶段。基因编辑药物作用于人类的遗传密码，具有高度可编程特性和平台化特征。瑞风...
2021-09-16 10:55:55 基因瑞风编辑 -
想让孩子做偶像，我错了吗？
图片来源@视觉中国文|娱乐硬糖，作者|刘小土经纪人机关枪似的又发来一大屏语音，但曾燕（化名）脑子里已经只能接收到那句“成团时间只能往后延了”。这个结果她设想过很多次，但真正被宣判时，心里还是堵得慌。压制不住的焦灼感。一切顺利的话，她的小儿子时同（化名）将在今年圣诞节和另外四个男孩一同公演，以“寻光少年团”的身份正式出道。为此，曾燕全家已花费数月精心准备，造型、舞台、应援物一个没落下，想以最足的排面...
2021-09-14 15:57:20 公司练习孩子
| 留言与评论（共有 0 条评论） |
